ALS-forskare Caroline Ingre besöker Ge tillbaka

Caroline Ingre inledde med att berätta om läkemedelsstudier generellt, vilka studier som pågår i Sverige samt vad som är på gång. Det fanns också gott om det för deltagarna i mötet att ställa frågor direkt till Caroline.

Läkemedelsstudier är forskningsstudier som använder mänskliga frivilliga deltagare för att testa nya terapier.

Forskare inleder med att testa experimentella behandlingar i laboratorier på möss eller stamceller från större djur.

Klinisk pröving

De behandlingar som visar ett lovande resultat går vidare till klinisk prövning för att avgöra om behandlingen är säker och effektiv att använda på människor.

Läkemedelsverket är tillsynsmyndighet för kliniska prövningar i Sverige. För att kunna godkänna en ny behandling krävs en serie av successivt större kliniska prövningar för att ta reda på om behandlingen är säker och effektiv.

Prövningar kallas för fas 1, fas 2 och fas 3 där varje fas innebär en allt större grupp människor och att behandlingen testas under en längre tid. Det är en process som kan ta flera år.
‍

‍

Efter varje fas tar Läkemedelsverket del av den information som har samlats in och tar sedan ett beslut om behandlingen ska fortsätta till nästa fas eller kan komma att godkännas som läkemedel.

I Sverige pågår 13 läkemedelsstudier i fas 1, 2 och 3. Ett läkemedel, AP101-02, har godkänts av Läkemedelsverket redan efter fas 2.
‍

‍

Kliniska prövningarna undersöker

• Vad är det bästa sättet att ge behandling?
• Är behandlingen säker?
• Tolereras läkemedlet och i vilken dos?
• Är läkemedlet effektivt?
• Ändrar läkemedlet det förväntade sjukdomsförloppet jämfört med andra personer som inte får läkemedlet och hur stor är skillnaden?

‍
Den vanligaste typen av klinisk prövning är randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad prövning. Det innebär att verksam behandling sker genom lottning och ingen, inte ens forskarna, vet vilka som får behandlingen eller det så kallade sockerpillret.

Efter studien erbjuds de som fått placebo att ta del av den verksamma behandlingen.
‍

Delta i en studie

Vilka som kan delta i en studie varierar utifrån bland annat ålder, lungfunktion och debut av sjukdom. Ofta kräver Läkemedelsverket att de som deltar i studien relativt nyligen, mellan ett och två år, har fått symptom.

För att kunna delta i en studie behövs en remiss från behandlande läkare, vårdcentral eller en egen remiss som görs via 1177.

I studier som genomförs på ALS klinisk forskningsgrupp, Karolinska Institutet, kommer hälften av de svenska deltagarna från områden utanför Stockholm.
‍

Kommande studier vid Karolinska Institutet

• ALN-SOD First in Human Study of ALN-SOD in Adult Participants With Amyotrophic Lateral Sclerosis Associated With Mutation in the SOD1 Gene.
• RNAi-terapi, som är utformad för att stänga ner specifika gener i kroppen. Läkemedlet riktar sig mot SOD1-genen,vars mutationer orsakar denna form av ALS.
• AURORA, TCD601 (siplizumab) Fas 1 clinical trial studying the safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of siplizumab (TCD601), an anti-CD2 monoclonal antibody, in newly diagnosed adult patients with ALS.
• Siplizumab är en typ av antikropp som riktar sig mot CD2, en molekyl som finns på ytan av T-celler och andra immunceller. Genom att blockera CD2 förväntas siplizumab modulera immunsystemet, vilket kan ha en gynnsam effekt på tillstånd som ALS.
  ‍

Kommande studier som inväntar godkännande från Läkemedelsverket

• Fas 3 studie: Oralt prövningsläkemedel som är under utveckling för behandling av Huntingtons sjukdom och ALS. Administreras som en kapsel två gånger dagligen. Flera kliniska studier har genomförts. Når centrala nervsystemet. Trolig start första kvartalet 2026.
• Fas 2 studie: Oralt prövningsläkemedel, molekyl som är utformad för att minska inflammation, en bidragande faktor till skador på nervceller och död vid ALS. Trolig start första kvartalet 2026.
  ‍

För mer information

ALS klinisk forskningsgrupp, Karolinska Institutet

ALS-studier internationellt

Sajt som bland annat undersöker kosttillskott